Проблемы лекарственного обеспечения редких болезней отсутствие нормативной базы: понятия, государственные гарантии, механизм диагностики, лечения и лекарственного обеспечения; отсутствие нормативной базы: понятия, государственные гарантии, механизм диагностики, лечения и лекарственного обеспечения; не определен список редких болезней и необходимых лекарственных средств; не определен список редких болезней и необходимых лекарственных средств; отсутствуют регистры пациентов; отсутствуют регистры пациентов; не известен необходимый бюджет для реализации лечения; не известен необходимый бюджет для реализации лечения; государство заявляет об отсутствии финансовых возможностей для начала централизованного лекарственного обеспечения редких болезней. государство заявляет об отсутствии финансовых возможностей для начала централизованного лекарственного обеспечения редких болезней.
Основные задачи подготовить консолидированную концепцию лекарственного обеспечения редких заболеваний (федеральная программа или федеральный закон?); подготовить консолидированную концепцию лекарственного обеспечения редких заболеваний (федеральная программа или федеральный закон?); подготовить фармакоэкономический анализ и рассчитать необходимые бюджетные ассигнования; подготовить фармакоэкономический анализ и рассчитать необходимые бюджетные ассигнования; разработать план мероприятий по лоббированию вопроса редких болезней; разработать план мероприятий по лоббированию вопроса редких болезней; определить роль Формулярного комитета и обществ пациентов. определить роль Формулярного комитета и обществ пациентов.