Jon Tinsley PhD jon.tinsley@summitplc.com. Заявления прогностического характера Этот документ содержит заявления прогностического характера. Эти заявления. - презентация

1 Jon Tinsley PhD

2 Заявления прогностического характера Этот документ содержит заявления прогностического характера. Эти заявления касаются, среди прочего вещи, анализа и другой информация, которая основывается на прогнозах будущих результатов. Эти заявления касаются также будущего Компании, перспективах, развитии и бизнес-стратегии. Заявления прогнозного характера в данном документе, основаны на текущих ожиданиях и подвержены риском и неопределенностью, которые могут привести к результатам существенно отличающимся от тех, которые подразумеваются. Учитывая риски и неопределенности, связанные с компанией такого рода, потенциальным инвесторыам не следует опираться на прогнозные заявления. Компания не берет на себя никаких обязательств по обновлению заявлений или рисков кроме как того требуют соответствующие правила.

3

4 Другая опорная структура Чем больше пружин, тем больше возможный вес Сокращение и расслабление передаются через места соединения Ограниченность числа соединений

5 Атрофин- функциональный аналог дистрофина Атрофин функциональный эквивалент дистрофина у плода и регенерирующих мышц Атрофин постоянно экспрессируется в специализированных сайтах в нормальной зрелой мышцы Дистрофин можно заменить атрофином Замена атрофина может "вылечить" дефицит дистрофина у (MDX) мышей Требуется только нормальные уровни атрофин для восстановления мышц SMT C1100 предназначен для поддержания транскрипции атрофина

6 Атрофин предотвращает развитие мышечной дистрофии у мышей

7 Модулятор атрофина Развитие модуляторов атрофина Развитие SMT C 1100 и последующих поколений молекул

8

9 SMT C1100 доклиническая информация Только базисное лечение для всех генетических форм МДД Предназначен для поддержания транскрипции атрофина Активность продемонстрирована в культуре клеток: миоцитов/ мышечных трубочек пациентов с МДД Основанное доказательство правильности концепции Улучшение фенотипа Оральная маленькая молекула препарата подходит для педиатрической практики Доклиническая безопасность и токсикологические исследования.

10 Обзор эффективности 1. Увеличение экспрессии РНК 2. Увеличение атрофина 3. Улучшение мышечной функции

11 Спонсоры 1 фазы исследований

12 Успешная фаза 1, завершена в 2012 году. Был безопасен и хорошо переносится Устойчивая концентрация в плазме после 4 дней

13 Планы развития 2013 год Фаза 1 б Исследования в Великобритании Амбулаторные пациенты с МДД Лечение 10 дней Эффективность и безопасность Измерение уровня в плазме Определение дозы для фазы год Фаза 2 Продолжение исследований в США и ЕС Амбулаторные МДД пациенты 24 недели лечения Исследование маркеров плазмы и биопсия мышц до и после исследования Тесты мышечной функции

14 Следующие шаги… Предварительные испытания SMT C1100 у первых пациентов Продолжение исследований безопасности в фазе 1b в H года и H Фазу 2 планируется начать в 2014 году Новая программа биомаркеров в стадии реализации, включает сотрудничество с Национальным детским медицинским центром в Вашингтоне Расширение масштабов и производство лекарственного препарата на постоянной основе для клиники: завершения Q Долгосрочные нормативные исследования токсикологии, которые будут проводиться Разработка модуляторов атрофина нового поколения продолжается параллельно Определение кандидатов с улучшенными свойствами Сотрудничество с Оксфордским университетом

15