Гентерапевтические препараты Препараты, в основе действия которых лежит принцип воздействия на болезнь с помощью генов переносимых в клетки организма больного. - презентация

1 Гентерапевтические препараты Препараты, в основе действия которых лежит принцип воздействия на болезнь с помощью генов переносимых в клетки организма больного - это одно из самых перспективных направлений в современной медицинской науке На этой неделе международная группа учёных сообщила, что им впервые удалось полностью устранить генетическое заболевание с помощью стволовых клеток и комбинации методов генной терапии. Свою работу ученые из Испании и Италии посвятили борьбе с анемией Фанкони тяжелым наследственным заболеванием крови, которое сопровождается снижением способности организма противостоять инфекциям и снабжать клетки кислородом. Заболевание вызывается мутациями в одном из 13 генов анемии Фанкони, часто приводит к отказу в работе костного мозга, лейкемии и другим формам раковых заболеваний. При этом даже после пересадки костного мозга у пациентов остается высокий риск развития рака и других серьезных сбоев в работе организма. Исследователи в своей работе использовали клетки кожи и волос нескольких пациентов, страдающих от анемии Фанкони. Генетический аппарат этих клеток ученые исправили с помощью генных методов, основанных на введении в клетки безвредных вирусов, привносящих в инфицированную клетку и «правильную» копию того или иного поврежденного гена. После этого с помощью подобных вирусных векторов ученые перевели исправленные клетки в состояние плюрипотентных стволовых клеток. Сравнение полученных таким образом клеток показало, что они неотличимы не только от «искусственных» стволовых клеток, полученных из здоровых клеток человека, но и от эмбриональных стволовых клеток. При этом ученым удалось показать, что полученные из больных клеток плюрипотентные клетки могут легко дифференцироваться и превращаться в гематопоэтические клетки-предшественницы для разных типов клеток крови, которые не могут вырабатываться в организме больных естественным путем из-за отказа в работе костного мозга. Таким образом ученым удалось доказать возможность применения комбинации генных методов и стволовых клеток для лечения генетического заболевания, не поддающегося лечен ию с помощью обычных лекарств.