«Лекарственное обеспечение редких заболеваний в Российской Федерации» «Лекарственное обеспечение редких заболеваний в Российской Федерации» www.rarediseases.ru. - презентация

1 «Лекарственное обеспечение редких заболеваний в Российской Федерации» «Лекарственное обеспечение редких заболеваний в Российской Федерации»

2 Новая парадигма медицины – так называемая «4P» медицина predictive (предсказательная), personalize (персонализированная), preventive (превентивная, профилактическая), participatory (подразумевающая активное участие пациента) Новая модель здравоохранения (model list for orphan medicines)

3 Существующие программы лекарственного обеспечения граждан РФ: ОНЛС – программа обеспечения необходимыми лекарственными средствами ДЛО – дополнительное лекарственное обеспечение (входят дополнительные препараты, но не для лечения редких заболеваний) ВМП - высокотехнологичная медицинская помощь ЖНВЛП - список жизненно важных лекарственных препаратов

4 ОНЛС – программа обеспечения необходимыми лекарственными средствами Граждане Российской Федерации имеют право на бесплатную медицинскую помощь согласно Конституции Российской Федерации. Это право реализуется через Программу государственных гарантий оказания гражданам России бесплатной медицинской помощи. Лекарственное обеспечение отдельных категорий граждан с 2008 г. делится на две части: 1) централизованные закупки – Программа 7 нозологий; 2) региональные закупки - Программа обеспечения необходимыми лекарственными средствами (ОНЛС). 1) централизованные закупки – Программа 7 нозологий; 2) региональные закупки - Программа обеспечения необходимыми лекарственными средствами (ОНЛС).

5 ДЛО – дополнительное лекарственное обеспечение ДЛО это вид государственной социальной помощи, предоставляемый отдельным категориям граждан. Право на его получение имеют инвалиды, дети-инвалиды, участники ВОВ, члены семей погибших (умерших) инвалидов войны, участников Великой Отечественной войны и ветеранов боевых действий, жители блокадного Ленинграда, ветераны боевых действий, лица, работавшие в период Великой Отечественной войны. В случае отказа от ДЛО гражданину выплачивается ежемесячная денежная выплата (ЕДВ) (сумма ежегодно индексируется).

6 ВМП - высокотехнологичная медицинская помощь Высокотехнологичная медицинская помощь – это медицинская помощь, выполняемая с использованием сложных и уникальных медицинских технологий, основанных на современных достижениях науки и техники, высококвалифицированными медицинскими кадрами. Это, в первую очередь: операции на открытом сердце, трансплантация сердца, печени, почек, нейрохирургические вмешательства при опухолях головного мозга, лечение наследственных и системных заболеваний, лейкозов, тяжелых форм эндокринной патологии, хирургические вмешательства высокой степени сложности.

7 ЖНВЛП - список жизненно важных лекарственных препаратов С 1 января 2010 введено государственное регулирование цен на лекарства из перечня жизненно необходимых и важнейших лекарственных средств (ЖНВЛС), с 2011 года - ЖНВЛП. Цена рассчитывается на базе двух методик: определения предельной цены производителя жизненно необходимых и важнейших лекарственных средств и определения предельных торговых надбавок.

8 Список 7 нозологий Гемофилия Муковисцидоз Гипофизарный нанизм Болезнь Гоше Миелолейкоз Рассеянный склероз Реципиенты после трансплантации органов и/или тканей

9 Основные проблемы лекарственной помощью пациентам с редкими заболеваниями в РФ 1. Нет диагноза 2. Есть диагноз, но нет лечения 3. Лечение есть, но лекарственные средства не зарегистрированы в РФ 4. Лекарственные средства зарегистрированы, но они не доступны из-за высокой стоимости и несовершенства /неисполнения нормативно-правовой базы. 5. Лекарственные средства доступны, но: нет опыта их использования (регионы) отсутствуют протоколы и стандарты ведения пациентов не всегда есть лечебное учреждение, где согласны их применять, отсутствует мониторинг терапии (т.е. обратная связь)

10 Основные проблемы, существующие в настоящее время в нашей стране с оказанием медицинской помощи больным редкими заболеваниями следующие: Отсутствие Отсутствие законов, регулирующих ситуацию с редкими болезнями и лекарствами (орфанными препаратами) и технологиями для их лечения. Отсутствие регистров Отсутствие для большинства заболеваний современных (с обратной связью) регистров больных редкими заболеваниями Ограниченностьдиагностики Ограниченность или отсутствие возможностей для диагностики большинства редких заболеваний. Отсутствие протоколов и стандартов ведения больных по большинству заболеваний. Отсутствие регистра медицинских учреждений специалистов Отсутствие регистра медицинских учреждений, в которых есть условия для диагностики и лечения таких заболеваний, а так же специалистов, имеющих опыт в этой области.

11 Проект ФЗ «Об основах охраны здоровья граждан в Российской Федерации» Внести в закон следующие определения: 1. «Редкое заболевание» – это встречающееся с определенной частотой, жизнеугрожающее или хроническое прогрессирующее заболевание, без лечения приводящее к смерти или инвалидизации больного 2. «Редко использующееся лекарственное средство (лекарство- сирота, орфанный препарат, orphan drug)» – это лекарственное средство (фармацевтический, биологический препарат, продукт лечебного питания), предназначенное для диагностики, профилактики и лечения редкого заболевания, не имеющее коммерческих перспектив, но отвечающее нуждам общественного здоровья. 3. «Редко применяемая медицинская (орфанная) технология» – это медицинское изделие (прибор, расходный материал, набор реактивов и др.), предназначенное для диагностики, профилактики, лечения и реабилитации редкого заболевания, не имеющее коммерческих перспектив, но отвечающее нуждам общественного здоровья.

12 «Редкими (орфанными) заболеваниями являются заболевания, которые имеют распространенность не более 10 случаев заболевания на населения» Предлагаем следующую редакцию: Редкими заболеваниями являются заболевания, которые имеют распространенность не более 10 случаев заболевания на населения Российской Федерации. Редкими заболеваниями являются заболевания, которые имеют распространенность не более 10 случаев заболевания на населения Российской Федерации. Очень редкими заболеваниями являются заболевания, которые имеют распространенность не более 10 случаев заболевания на населения Российской Федерации».

13 «Перечень редких (орфанных) заболеваний формируется уполномоченным федеральным органом исполнительной власти на основании статистических данных и размещается на его официальном сайте в сети «Интернет». Предлагаем следующую редакцию: «Перечень редких (орфанных) заболеваний формируется с учетом международных классификаций, ведется и уточняется не реже 1 раза в год уполномоченным федеральным органом исполнительной власти на основании статистических данных о реальной встречаемости заболевания в Российской Федерации и размещается на его официальном сайте в сети «Интернет». Для статистического учета при первичном выявлении редкого заболевания заполняется специальная регистрационная форма, представляемая учреждением, поставившим диагноз, в уполномоченный федеральный орган исполнительной власти. «Перечень орфанных препаратов и редко применяемых медицинских технологий», с учётом доступных к применению в медицинской практике на территории РФ в соответствии с действующим законодательством, формируется, ведется и уточняется не реже 1 раза в год уполномоченным федеральным органом исполнительной власти и размещается на его официальном сайте в сети «Интернет».

14 «Перечень жизнеугрожающих острых и хронических прогрессирующих редких (орфанных) заболеваний, приводящих к сокращению продолжительности жизни гражданина или его инвалидизации, утверждается Правительством Российской Федерации. Обеспечение граждан лекарственными препаратами для лечения заболеваний, включенных в указанный перечень (за исключением заболеваний, перечисленных в части 5 настоящей статьи), осуществляется за счет средств бюджетов субъектов Российской Федерации, а также за счет безвозмездных поступлений от физических и юридических лиц, в том числе добровольных пожертвований, перечисленных на счета бюджетов субъектов Российской Федерации».

15 Предлагаем следующую редакцию: «Правительство Российской Федерации ежегодно утверждает перечень редких и очень редких заболеваний, для обеспечения граждан, их имеющих, лекарственными препаратами. Обеспечение осуществляется за счет средств федерального бюджета (очень редкие заболевания), бюджетов субъектов Российской Федерации (редкие заболевания), а также за счет безвозмездных поступлений от физических и юридических лиц, в том числе добровольных пожертвований, перечисленных на счета уполномоченных благотворительных организаций, ежегодно публикующих отчеты об использовании средств. Принятие решения о распределении безвозмездно поступивших средств нуждающимся пациентам и дальнейший контроль за его целевым использованием осуществляется уполномоченной благотворительной организацией при участии органа исполнительной власти субъекта РФ и представителей соответствующих пациентских организаций.

16 Питание «Порядок обеспечения полноценным, в том числе лечебным, питанием беременных женщин, кормящих матерей, а также детей в возрасте до 18 лет за счёт Федерального бюджета и после 18 лет за счёт регионального бюджета, в том числе через специальные пункты питания и организации торговли по заключению врачей, устанавливается законодательством субъектов Российской Федерации».

17 Основными стратегическими направлениями для качественного и доступного лекарственного обеспечения граждан больных редкими болезнями, которые нужно развивать, являются: Принятие пакета законов регламентирующих деятельность в области редких заболеваний, лекарственных средств и технологий (в том числе законодательное закрепление понятия «редкое заболевание» и «редко используемое лекарственное средство (медицинская технология)», включение их в закон «Об обороте лекарственных средств». Принятие пакета законов регламентирующих деятельность в области редких заболеваний, лекарственных средств и технологий (в том числе законодательное закрепление понятия «редкое заболевание» и «редко используемое лекарственное средство (медицинская технология)», включение их в закон «Об обороте лекарственных средств». Разработка Федеральной целевой программы по диагностике и оказанию медико-социальной помощи гражданам Российской Федерации - больным редкими заболеваниями (с обязательным ее общественным обсуждением) Разработка Федеральной целевой программы по диагностике и оказанию медико-социальной помощи гражданам Российской Федерации - больным редкими заболеваниями (с обязательным ее общественным обсуждением) Создание единого федерального регистра больных РФ с целью получения объективной информации о ситуации и принятия правильных управленческих решений Создание единого федерального регистра больных РФ с целью получения объективной информации о ситуации и принятия правильных управленческих решений

18 Спасибо за внимание!