Это не конфиденциальная презентация содержит отчетность о деловых перспективах BioMarin, в том числе потенциальные будущие продукты в различных областях. - презентация

1

2 Это не конфиденциальная презентация содержит отчетность о деловых перспективах BioMarin, в том числе потенциальные будущие продукты в различных областях исследований и разработки. Результаты могут отличаться в зависимости от развития программ продукции BioMarin, действий регулирующих органов, наличия капитала, фармацевтического рынка и развития конкурентов, и те, факторы подробно описаны в документах BioMarin по ценным бумагам и биржам.

3

4

5

6 Двойное слепое плацебо контролируемое исследование возможно и информативно

7 Золотой стандарт доказательства эффекта лечения Синхронизация популяции с двойным слепым дизайном при ограничении смещения Рандомизация естественно уравновешивает особенности и известные, и неизвестные.

8

9 Помогает понять лечебное воздействие на клинический исход. Помогает определить и интерпретировать потенциальные биомаркеры

10

11

12 УМЕНЬШЕНИЕ КФКМРТ. ФРАКЦИЯ ЖИРОВОЙ ТКАНИ

13 ИЗМЕНЕНИЯ ЗА 36 МЕСЯЦЕВРИСК ПОТЕРИ СПОСОБНОСТИ ХОДИТЬ

14 Первый пациент - июль 2012 Последний пациент - июль стран; 16 центров 269 мальчиков

15 Drisapersen BMN044 BMN053 BMN045

16 Исследования планируется начать у неходячих пациентов В возрасте до 5 лет Внутривенный путь введения

17 Соединенные Штаты, Прошение о регистрации нового препарата (NDA) Представление в начале октября 2014 Представление NDA завершено в апреле 2015 года Прием NDA в конце июня 2015 года Раннее решение об утверждении потенциально к концу года. Европа: Заявка на утверждение на рынке(МАА) МАА представлен в июне 2015 года

18

19 Цель- редкие мутации, первоначально в регионе от 10 до 40 экзонов Доказательство правильности концепции получены в нескольких культурах мышечных клеток пациента Первоначально применим у 5% - 20% пациентов с МДД

20 Значительный прогресс произошел за последние 5 лет. Drisapersen представлен на регулятивную проверку в США и Европе. Испытания продолжаются. Новые исследования у потерявших способность ходить, до 5 и при внутривенном введении. Клинические исследования продолжается для BMN 44,45 и 53 Подход множественного пропуска для редких мутаций

21