1 Фармакоэкономический анализ на основе данных реального мира. Преимущества и недостатки. Комарова Вера Петровна XIV Российский Национальный Конгресс «Человек и Лекарство» Москва, 19 апреля 2007 г.

2 Конечная цель лечения Процесс принятия решения о выборе метода лечения Улучшение качества медицинской помощи и исходов лечения ISPOR Real World Data Task Force. 7/25/06

3 Эффективность Безопасность Качество Экономическое обоснование Процесс принятия решения о выборе метода лечения

4 Доказательная медицина Сознательное, ясное и разумное применение наилучших из имеющихся доказательств об оказании помощи отдельному пациенту Sackett DL, Rosenberg WM, Gray JA, Haynes RB, Richardson WS. Evidence based мedicine: what it is and what it isn't. BMJ 1996; 312(7023):71-72.

5 Иерархия доказательств Уровень надежности в порядке убывания Источник информации 1Систематические обзоры и мета-анализы РКИ 2Нерандомизированные исследования 3Наблюдательные исследования 4Неэкспериментальные исследования 5Мнения экспертов Scottish Intercollegiate Guidelines Network Accessed:

6 Рандомизированные клинические исследования «Золотой стандарт» надежных данных о лекарственных препаратах: –Эффективность –Безопасность

7 Эффективность Безопасность Качество Используемые ресурсы Стоимость лечения Процесс принятия решения о выборе метода лечения

8 Рандомизированные клинические исследования Тщательный контроль Ограниченная популяция пациентов –Возраст –Сопутствующая патология –Особенности диеты/ отсутствие вредных привычек Ограниченные сроки наблюдения Высокие затраты

9 Реальный мир К сожалению, зачастую возникают различия между тем, что хорошо для отдельного пациента и тем, что хорошо для большой популяции ISPOR Real World Data Task Force. 7/25/06

10 Рандомизированные клинические исследования Информация о продукте и результатах его использования при лечении определенного больного - Уровень надежности доказательств 1 Информация для определения объема услуг и возмещения расходов (Основа для проведения фармакоэкономического анализа) - Уровень надежности доказательств ???

11 Конечная цель лечения Процесс принятия решения о выборе метода лечения Улучшение качества медицинской помощи и исходов лечения ISPOR Real World Data Task Force. 7/25/06

12 Типы исходов лечения Клинические Сообщения пациентов Экономические ISPOR Real World Data Task Force. 7/25/06

13 Клинические исходы Биологические параметры заболеваемости (симптомы, острые случаи, побочное действие) и смертности: –Суррогатные (промежуточные) параметры –Долгосрочные параметры ISPOR Real World Data Task Force. 7/25/06

14 Экономические исходы Результат использования медицинских и немедицинских ресурсов и связанных с ними затрат Используются для проецирования ожидаемой стоимости вмешательства в условиях реальной практики ISPOR Real World Data Task Force. 7/25/06

15 Исходы, сообщенные пациентом/ качество жизни Сообщение, полученное непосредственно от пациента и относящегося в состоянию его здоровья и лечению: –Симптомы –Функциональное состояние –Качество жизни –Удовлетворенность лечением Guidance for Industry Patient Reported Outcome Measures: Use in Medical Product Development to Support Labeling Claims. US Department of Health and Human Services, Food and Drug Administration Accessed: 7/13/2006

16 Данные реального мира «Данные, необходимые для принятия решений, не полученные в контролируемых клинических рандомизированных исследованиях» ISPOR Real World Task Force, 7/25/06

17 Источники данных реального мира Дополнения к традиционным РКИ Исследования рутинной клинической практики Регистры Административные базы данных Исследования - наблюдения Электронная медицинская документация ISPOR Real World Data Task Force. 7/25/06

18 Дополнения к традиционным РКИ Сообщения пациентов Изучение качества жизни Оценка использованных ресурсов Оценка стоимости лечения ISPOR Real World Data Task Force. 7/25/06

19 Дополнения к традиционным РКИ Измеряется ключевой показатель эффективности в тщательно отобранной популяции и условиях специальной клиники Проводятся за ограниченное время Использование ресурсов ограничено протоколом исследования недостатки ISPOR Real World Data Task Force. 7/25/06

20 Исследования рутинной клинической практики Проспективные рандомизированные исследования Отсутствие жестких критериев включения пациентов Распространяются на широкую разнообразную популяцию пациентов реального мира Guidance for the Public, Industry, and CMS Staff: National Coverage Determinations with Data Collection as a Condition of Coverage: Coverage with Evidence Development. Centers for Medicare and Medicaid Services Accessed:

21 Использование ресурсов и затраты в большей степени отражают соответствующие параметры, чем РКИ Исследования рутинной клинической практики Уровень надежности доказательств 1 или 2?

22 Различия в качестве оказания помощи в различных ЛПУ Несовершенная методика сбора данных Отсутствие стандартизированных финансовых систем и отчетности Сбор данных требует участия большего числа координаторов исследования Исследования рутинной клинической практики недостатки Рост затрат на исследования ISPOR Real World Data Task Force. 7/25/06

23 Регистр Проспективное наблюдение за когортой пациентов, имеющих конкретное заболевания и/ или получающих конкретное лечение Группа пациентов разнородная Проводится в течение продолжительного времени, что позволяет оценивать отдаленные результаты Отражает состояние пациентов, практику оказания помощи и исходы реального мира ISPOR Real World Data Task Force. 7/25/06

24 Регистры Нерандомизированные => нет гарантии, что группы пациентов сравнимы Обычно проводятся в центрах, не имеющих опыт проведения РКИ Отсутствие контроля Добросовестный сбор данных может оказаться под сомнением недостатки ISPOR Real World Data Task Force. 7/25/06

25 Административные базы данных Создаются ретроспективно страховыми компаниями – (плательщиками) с целью оценки размеров расходов для возмещения Используются для проспективных долгосрочных или перекрестных анализов клинических исходов на уровне пациента, группы, популяции Сравнительно дешевы и могут проводиться за короткое время ISPOR Real World Data Task Force. 7/25/06

26 Административные базы данных Невысокое качество информации (недостающие данные, случайные или преднамеренные ошибки кодирования, отсутствие полных данных для всех условий оказания помощи) Отсутствие или ограниченность информации об исходах в отношении здоровья самими пациентами Низкая достоверность Различия между себестоимостью и затратами недостатки ISPOR Real World Data Task Force. 7/25/06

27 Исследования - наблюдения Сбор информации о репрезентативных группах пациентов, врачей, общей популяции Используют строгие методологические подходы Электронная медицинская документация Рутинная медицинская документация ЛПУ ISPOR Real World Data Task Force. 7/25/06

28 Данные реального мира Возможность оценить эффективность препарата или вмешательства в реальных, а не идеальных условиях Сравнение нескольких альтернативных вмешательств в дополнение к сравнению с плацебо Оценка отдаленных и редких клинических преимуществ и недостатков вмешательств Оценка более широкого спектра исходов Данные об использовании ресурсов для определения затрат и проведения экономической оценки Дополнительная информация о методах введения, режимах и частоте использования интересующего вмешательства Возможность получить промежуточные доказательства, на которых может быть основано предварительно решение преимущества ISPOR Real World Data Task Force. 7/25/06

29 Дополнения к традицион- ным РКИ Исследования рутинной практики Регистры Администра- тивные базы данных Исследования- Наблюдения Оценка электронной мед документации Данные реального мира Уровень надежности доказательств - 1