Исследование МОНИТОР I: МОНИТоринг ОРфанных технологий. Наследственные коагулопатии О.В.Борисенко от имени коллектива исследователей П.А.Воробьев, О.В.Борисенко, Ю.А.Жулев, К.Г.Копылов, Е.А.Тельнова, А.А.Тоноян МОО «Общество фармакоэкономических исследований» «Всероссийское общество гемофилии» Профессиональная Служба по редким дорогостоящим нозологиям Формулярного комитета РАМН

Цель и задачи исследования Получить информация от пациентов о тяжести заболеваний, диагностике и лечении Получить информацию о качестве жизни больных наследственными коагулопатиями Получить данные для расчета стоимости года сохраненной качественной жизни (QALY) Наладить постоянный информационный контакт с больными

Описание исследования Дизайн – одномоментное поперечное исследование Сплошная почтовая рассылка 6309 анкет больным по списку больных Всероссийского общества гемофилии (ВОГ) ВОГ получает по почте заполненные анкеты МОООФИ обрабатывает и анализирует анкеты, обеспечивает кодирование и архивацию

Анкета Состоит из трех частей: медицинской, паспортной, качества жизни Для определения качества жизни использует международный валидизированный опросник EuroQol-5D

Опросник EuroQol-5D Оценка состояния здоровья по 5 компонентам: - Передвижение в пространстве - Самообслуживание - Повседневная активность - Боль и дискомфорт - Тревога и депрессия Визуально- аналоговая шкала (индивидуальная количественная оценка состояния здоровья)

Схема исследования (по состоянию на ) Почтовая рассылка 6309 анкет Возращено незаполненных 661 анкет Возращено заполненных 1030 анкет Не обработано 462 анкет Обработано 568 анкет Выбраковано 48 анкетПроанализировано 520 анкет (эпидемиология) Проанализированы данные по качеству жизни 472 больных (старше 12 лет) Выделены больные с ингибиторной формой (20 больных)

Демографические данные (n = 520) ПоказательЗначение (%) Возрастные границы (лет) Средний возраст (лет) 31 Взрослые Дети до 12 лет Подростки Неуточненный возраст 400 (76,9%) 43 (8,3%) 73 (14%) 4 (0,8%) Учатся184 (35,3%) Работают180 (34,4%) Не учатся и не работают 123 больных (23%), за исключением больных пенсионного возраста и детей дошкольного возраста

Демографические данные: образование (n = 447, за исключением детей; кол-во больных)

Наличие гемофилии у родственников О наличии гемофилии у родственников сообщили 218 больных (41,9%) Об отсутствии больных (56,35%) Нет данных по 9 больным (1,7%)

Нозологическая структура (%)

Уровень VIII и IX факторов свертывания (n = 481) Уровень факторов свертывания Количество пациентов абс.% менее 1%9519,8 1-2%9018,7 2-5%737315,2 более 5%7615,8 не указано14730,5 53,7% больных сообщают об уровне фактора равном или менее 5%

Частота определение уровня факторов свертывания На протяжении последнего года больным (33,2%) Более 1 года назад - у 234 больных (45%) Нет данных по 113 больным (21,8%) По стандарту медицинской помощи уровень фактора свертывания должен определяться не менее 2 раз в год

Частота кровотечений (за исключением больных с ингибиторной формой, n = 500) Количество эпизодов кровотечения Количество больных абс.% ,2 5438, ,8 Более 7*81,6 Кровотечений не было5010 Затрудняюсь ответить7414,8 Нет данных306

Частота введения фактора свертывания VIII при гемофилии А (за исключением больных с ингибиторной формой, n = 394) Частота введения фактора свертывания Количество больных абс.% 0 328, , , , , ,5 Более 15 раз* 143,5 Затрудняюсь ответить 174,3 Нет данных 174,3

Частота введения фактора свертывания IX при гемофилии В (за исключением больных с ингибиторной формой, n = 67) Частота введения фактора свертывания Количество больных абс.% 0710, ,9 757,5 8710, , ,5 Более 15 раз*23 Затрудняюсь ответить46 Нет данных34,5

Формы получения препаратов (n = 520) Форма получения препарата Количество больных, абс.% из рук участкового врача поликлиники 120,2 у гематолога 275,2 в аптеке 36970,9 в стационаре 163,1 иным способом 61,1 у гематолога и в аптеке 152,9 у гематолога и в стационаре 10,2 в аптеке и в стационаре 50,9 не получал 40,8 из рук участкового и в аптеке 20,4 затрудняюсь ответить 112,1 не указано (возможная трактовка – не получал) 5510,6

Число вызовов скорой медицинской помощи за последний месяц (за исключением больных с ингибиторной формой, n = 500) 16% больных сообщают о вызове скорой медицинской помощи за последний месяц Среднее количество вызовов на 1 пациента в месяц – 1,1 Частота вызовов скорой помощи Количество больных абс.% , , ,5 Более 3 раз 193,7 Нет данных 33667,1

Число госпитализаций за последний месяц (за исключением больных с ингибиторной формой, n = 500) Частота госпитализаций Количество больных, абс.% , , ,2 Более 3 раз* 20,4 Нет данных 34869,6 14% больных сообщают о госпитализации за последний месяц Среднее количество госпитализаций на 1 пациента в месяц – 0,58

Способы выполнения инъекций препаратов (n = 520) Способ выполнения инъекций Количество больных абс.% Самостоятельно (родные) 27953,6 Амбулаторно (медсестра) 7614,5 Скорая помощь 224,1 В стационаре 316 Самостоятельно (родные) и Амбулаторно (медсестра) 163,1 Самостоятельно (родные) и Скорая помощь 50,9 Самостоятельно (родные) и В стационаре 122,3 Амбулаторно (медсестра) и Скорая помощь 203,8 Амбулаторно (медсестра) и В стационаре 101,9 Скорая помощь и В стационаре 30,6 Не указано % больных сообщают о получении амбулаторного лечения и 53,6% - домашнего

Используемые препараты у больных гемофилией А (n = 413) Полученный препарат Количество больных абс.% агемфил А 716,9 гемоктин стд 12730,7 гемофил-м 184,4 иммунат 6215 когенэйт фс 10,2 коэйт дви 307,3 рекомбинат 61,4 октанайн-ф 10,2 октанайн 10,2 октанат 16239,2 эмоклот 40,97 затруднились ответить 00 нет данных 338

Используемые препараты у больных гемофилией В (n = 68) Полученный препарат Количество больных абс.% агемфил В 11,5 аймафикс 45,9 иммунин 2638,2 рекомбинат 11,5 октанайн-ф 2130,9 октанайн 68,8 затруднились ответить 11,5 нет данных 811,7

Используемые препараты у больных болезнью Виллебранда (n = 36) Полученный препарат Количество больных абс.% агемфил В 25,6 аймафикс 12,8 гемоктин стд 513,9 гемофил-м 12,8 иммунат 38,4 коэйт дви 12,8 затруднились ответить 12,8 нет данных 2466,6

Используемые гемостатические препараты и компоненты крови (n = 520) Полученный препарат Количество больных абс.% ново-севен11 2,1 криопреципитат23 4,4 свежезамороженную плазму16 3,1 фейба2 0,4 комплекс факторов свертывания 26 5 десмопрессин0 0 местные кровоостанавливающие средства 8 1,5 Нет данных458 88,1

Сопутствующие заболевания, связанные с основным заболеванием (n = 520) 133 больных (25,6%) сообщают о наличии вирусного гепатита 73 (14%) больных сообщают о наличии поражений суставов (артрозы, артриты, анкилозы, контактуры)

Показатели качества жизни

Передвижение в пространстве (больные старше 12 лет, n = 472) Вопрос Количество больных абс.% У меня нет проблем с передвижением в пространстве 14831,4 У меня есть некоторые проблемы с передвижением в пространстве 31366,4 Я прикован к кровати 30,7 Нет данных 71,5

Самообслуживание (больные старше 12 лет, n = 472) Вопрос Количество больных абс.% У меня нет проблем с самообслуживанием 29462,3 У меня есть некоторые проблемы при мытье и одевании 16334,5 Я не могу сам мыться и одеваться 91,9 Нет данных 61,3

Повседневная активность (больные старше 12 лет, n = 472) Вопрос Количество больных абс.% У меня нет проблем с выполнением повседневных дел (работа, учеба, домашние дела, семейные обязанности, проведение досуга) 16935,8 У меня есть некоторые проблемы с выполнением повседневных дел 27758,7 Я не могу выполнять повседневные дела 234,9 Нет данных 30,7

Боль и дискомфорт (больные старше 12 лет, n = 472) Вопрос Количество больных абс.% У не чувствую боли и дискомфорта 8417,8 У меня есть небольшая боль или дискомфорт 29963,4 Меня мучает боль или дискомфорт 8518,0 Нет данных 40,8

Тревога и депрессия (больные старше 12 лет, n = 472) Вопрос Количество больных абс.% У не чувствую тревоги и депрессии 21545,6 У меня есть небольшая тревога и депрессия 19040,2 У меня есть выраженная тревога и депрессия 5611,9 Нет данных 112,3

Данные визуально- аналоговой шкалы Средняя оценка качества жизни по ВАШ – 57,47 Разброс показателей по ВАШ составил от 2 до 98 Нет данных по 6 больным

Паспорт качества жизни больного коагулопатией (% больных с умеренными или тяжелыми проблемами)

Изменение состояния за прошедший год (n = 520) Вопрос Количество больных абс.% Улучшилось 8818,6 Не изменилось 27658,3 Ухудшилось 10321,7 Нет данных 51,1

Перспективы Обработка оставшейся части анкет и подготовка окончательного отчета, публикаций Анализ в подгруппах Анализ больных ингибиторной формой гемофилии Повторное анкетирование в декабре 2008 –январе 2009 года

Благодарности участникам исследования Эксперты Андреева Т.А. Вдовин В.В. Иванова В.Л. Перина Ф.Г. Плющ О.П. Чернова Т.А. Чистяков Д.В. Шилова А.Н. Техническая помощь Бородин В. Лесничева М.В. Мертанен А. Миронов А. Полянская И. Смирнов В.

Исследование было выполнено при поддержке компании Байер-Шеринг Фарма