Экспертный Совет комитета по делам семьи Совета Федерации РФ Организация и проведение клинических исследований в педиатрической практике Намазова Лейла Сеймуровна Научный центр здоровья детей РАМН, Союз педиатров России

Экспертный Совет комитета по делам семьи Совета Федерации РФ Нерешенные проблемы использования лекарственных средств Более 50% назначаются нерационально 50% пациентов неправильно их применяют 10% всех госпитализаций связано с побочным действием лекарств 70-80% лекарств, применяемых в педиатрии, не проходили клинические исследования (КИ) у детей

Экспертный Совет комитета по делам семьи Совета Федерации РФ Современная оценка лекарственного средства Эффективность Х= Безопасность

Экспертный Совет комитета по делам семьи Совета Федерации РФ Основные проблемы безопасности при лечении детей Около 20% детей получают долго- временную медикаментозную терапию по поводу хронических или инвалидизирующих заболеваний Все зарегистрированные препараты проходят тщательное тестирование до регистрации, однако далеко не все лекарства исследуются у детей

Экспертный Совет комитета по делам семьи Совета Федерации РФ Основные проблемы безопасности при лечении детей В педиатрии широко применяется практика назначения OFF LABEL (нелицензированные препараты) –Специальные клинические исследования лекарственного препарата у детей не проводились –Режим дозирования у детей строго не определен –Решение о назначении препарата принимается врачом –Предполагается, что препарат более эффективен / безопасен, чем разрешенные к применению у детей

Экспертный Совет комитета по делам семьи Совета Федерации РФ Практика нелицензированных лекарств 90% лекарств, назначаемых новорожденным 45% лекарств, назначаемых в больнице 10-20% лекарств, назначаемых амбулаторно Отсутствует информация о долговременной эффективности, редких и отсроченных нежелательных явлениях

Экспертный Совет комитета по делам семьи Совета Федерации РФ Что означает применение нелицензированного препарата для ребенка? Пациент участвует в исследовании, в котором НЕТ: –единого протокола исследования –одобрения Этическим Комитетом –формальных механизмов сбора и анализа данных –механизмов представления результатов третьим лицам Практика off label – это игра в рулетку со здоровьем ребенка. Kedge Martin, UK, 2004

Экспертный Совет комитета по делам семьи Совета Федерации РФ Пути решения проблемы (1) Законодательство должно поощрять проведение хорошо спланированных, надлежащим образом организованных, этически-оправданных клинических исследований с участием детей по изучению: новых препаратов длительно применяющихся лекарств, не имеющих «детских» показаний к применению

Экспертный Совет комитета по делам семьи Совета Федерации РФ Противоречия в законах В Инструкции «О порядке принятия решения о проведении клинических исследований лекарственных средств» утв. Приказом Минздрава РФ от 24 марта 2000 г. 103 есть указание на лицензирование клинических баз, принимающих участие в клиническом исследовании, а в соответствии с Федеральным Законом «О лицензировании отдельных видов деятельности» от ФЗ, проведение клинических исследований НЕ ЯВЛЯЕТСЯ лицензируемым видом деятельности

Экспертный Совет комитета по делам семьи Совета Федерации РФ Противоречия в законах Пункт 3 ст. 37 ФЗ «О лекарственных средствах» 86-ФЗ ссылается на Проект Положения об аккредитации учреждений здравоохранения на право проведения клинических исследований лекарственных средств, однако данное положение до сих пор не принято и существует в виде проекта более 2х лет.

Экспертный Совет комитета по делам семьи Совета Федерации РФ Противоречия в законах (даже внутри одного и того же) Определение лекарственных средств ст.4 Федерального Закона «О лекарственных средствах» включает понятие «профилактические средства» (вакцины), а пункт 5 статьи 40 этого же Закона почему –то лекарственные средства трактует по-другому… (Не допускаются клинические исследования лекарственных средств на несовершеннолетних, за исключением тех случаев, когда исследуемое лекарственное средство предназначается исключительно для лечения детских болезней или когда целью клинических исследований является получение данных о наилучшей дозировке лекарственного средства для лечения несовершеннолетних)

Экспертный Совет комитета по делам семьи Совета Федерации РФ Положение в Европе Стоимость исследований, связанных с регистрацией педиатрического показания составляет около 20 млн EUR; во многих случаях эти инвестиции не будут возвращены КИ длительно применяющихся в педиатрии препаратов затруднены (разработчик лекарства уже не является его собственником) EMEA создает специальный Педиатрический Комитет для решения этой проблемы EMEA мотивирует фармацевтические компании проводить педиатрические исследования (увеличение срока патентной защиты, длительности эксклюзивного пребывания на рынке, регистрация ЛС сразу для всех стран ЕС и т.д.) В Европе создается исследовательская сеть педиатров, вовлеченных в проведение КИ у детей

Экспертный Совет комитета по делам семьи Совета Федерации РФ Позиция ВОЗ В июле 2007 г. ВОЗ выпускает 2 резолюции, которые поощряют государства (и фирмы-производители) способствовать проведению КИ у детей!

Экспертный Совет комитета по делам семьи Совета Федерации РФ Положение в России Клинические исследования с участием детей начались в 2004 году, но остаются пока единичными Отсутствует государственная поддержка клинических исследований в педиатрии Врачи и участники КИ сталкиваются с некорректными и непрофессиональными действиями сотрудников региональных прокуратур, так называемых «региональных этических комитетов», департаментов здравоохранения В результате, в 2006 году в одном из регионов международное КИ было решено прекратить (!)» При этом не менее 70% лекарств, применяемых в российской педиатрии, назначаются как нелицензированные…

Экспертный Совет комитета по делам семьи Совета Федерации РФ Клинические исследования у детей: 3 точки зрения 1.Дети не могут выразить своего отношения к исследованию, поэтому являются уязвимой категорией, которая не должна участвовать в КИ 2.Родители больных детей не могут понять информированное согласие и принять осознанное решение 3.Это плохо при любых обстоятельствах Однако, при отсутствии КИ, маленькие пациенты получают нелицензированные препараты и, по сути, становятся участниками неофициальных неконтролируемых КИ

Экспертный Совет комитета по делам семьи Совета Федерации РФ Отношение родителей к участию их детей в клинических исследованиях –родители обычно позитивно относятся к участию в КИ, особенно если ребенок серьезно болен (в 70% решение об участии в КИ принимается матерью) –Причины: доступ к лучшей медицинской помощи большее внимание к ребенку со стороны врача участие родителей в оценке эффективности нового препарата (ежедневное мониторирование показателей, бальные шкалы, вопросники и т.д.) ощущение, что делается все возможное, чтобы обеспечить ребенку наилучшее возможное лечение Kedge Martin, UK, 2004

Экспертный Совет комитета по делам семьи Совета Федерации РФ Отношение детей к участию в клинических исследованиях –Дети обычно позитивно оценивают участие в КИ: альтруизм – польза для сверстников, больных этим же заболеванием ощущение избранности – больше знают о своем заболевании и его лечении Kedge Martin, UK, 2004

Экспертный Совет комитета по делам семьи Совета Федерации РФ Потенциальные проблемы проведения КИ с участием детей –Дискомфорт ребенка, особенно вследствие инвазивного лечения или процедур –Неудобство (временные затраты, нарушение повседневной активности) –Финансовые затраты (проезд, питание) –Известные и неизвестные нежелательные явления –«Зачем все это, если существующие препараты достаточно эффективны?» –Недостаток текущей информации –Недостаток информации о результатах завершенных исследований Kedge Martin, UK, 2004

Экспертный Совет комитета по делам семьи Совета Федерации РФ Каким образом изменить отношение к клиническим исследованиям в педиатрии? Обеспечение доступа к информации о проводящихся и предстоящих КИ Принятие документов, касающихся компенсации времени и затрат родителей, связанных с участием в КИ Проведение КИ в контакте с семьей (а не только матерью)

Экспертный Совет комитета по делам семьи Совета Федерации РФ Каким образом изменить отношение к клиническим исследованиям в педиатрии? Адекватное информирование родителей –участие в КИ не приводит к излечению болезни –Вся значимая информация о завершенных и проводящихся исследованиях должна быть своевременно предоставлена Убеждение врачей, непосредственно не участвующих в КИ, поощрять участие в них пациентов Формирование общественного мнения (целесообразность и польза от участия в КИ)

Экспертный Совет комитета по делам семьи Совета Федерации РФ Каждый ребенок заслуживает наилучшего лечения, а задача врача заключается в том, чтобы предоставить это лечение (Конвенция о правах ребенка)

Экспертный Совет комитета по делам семьи Совета Федерации РФ Клинические исследования с участием детей – Для Детей!