О.В.Борисенко, П.А.Воробьев Деятельность Профессиональной Службы по редким дорогостоящим заболеваниям Формулярного комитета Российской академии медицинских наук

Профессиональная Служба Формулярного комитета РАМН по редким заболеваниям Неформальное объединение ученых, врачей, производителей лекарств, чиновников, пациентов (более 220 участников) – площадка для выработки политики и практики улучшения оказания медицинской и социальной помощи больным с дорогостоящими, редкими заболеваниями Цель: отработка модели адресного ведения больных (всего в программе – человек)

Профессиональная Служба (задачи) Создание стандартов и протоколов ведения больных Мониторинг ситуации с лекарственным обеспечением выделенных в программу заболеваний Предложения по нормативным документам, регулирующим работу в регионах Взаимодействие различных целевых групп Оценка эффективности и экономики программы с использованием общего индикатора - качества жизни Создание государственной программы по редким болезням

Результаты деятельности Профессиональной Службы Участие в 18 российских и международных научных конференциях Организация 2 пресс-конференций ( и ) Освещение проблематики в СМИ – больше 30 публикаций (журналист, освещающая тему, получила премию Артема Боровика) Подготовлены 2 справки «О состоянии лекарственного обеспечения больных редкими заболеваниями» (от и , переданы в Росздравнадзор) + 3 совещания в Росздравнадзоре Индикаторы выполнения стандартов медицинской помощи больным редкими и дорогостоящими заболеваниями (переданы в Росздравнадзор используются при проверках) Проект государственной программы по редким заболеваниям (подан в Президиум РАМН , одобрен )

Результаты деятельности Профессиональной Службы (2) Проведено анкетирование 6300 больных коагулопатиями и 3200 больных рассеянным склерозом в 2008 г., 1700 больных гемофилией в 2009 г. Разработана первая редакция национального стандарта «Оценка медицинских технологий», содержащий раздел по регистрам пациентов Разработано для организаций пациентов «Положение о мониторинге ситуации с лекарственным обеспечением» Активное участие в решении проблемы с закупкой препаратов Майсепт и Селлсепт – написаны письма Президенту страны и председателю правительства Организованы 3 филиалов Службы (Северо-запад, Юг, Дальний Восток России)

Результаты деятельности Профессиональной Службы (3) Создана Интернет-страница на сайте МОООФИ ( Ведется Интернет-рассылка Начаты консультации по разработке федерального закона по редким заболеваниям

Доступность диагностики для выявления и мониторинга эффективности лечения редких заболеваний – ОПРОС ЭКСПЕРТОВ

Диагностика болезни Виллебранда (1) Количество больных 3800, из них с тяжелой и крайне тяжелой формой 141; ориентировочное число больных, которым может потребоваться дорогое лечение – 6000, всего – около 1,5 млн. Стоимость лечения 1 тяжелого больного в год: 490 тыс. – 5 млн. рублей Исследования для установки диагноза: исследование активности и свойств фактора Виллебранда в крови, исследование уровня антигена фактора Виллебранда, определение фактора Виллебранда в тромбоцитах, анализ мультимеров фактора Виллебранда в плазме, специфический тест способности фактора Виллебранда связывать фактор VIII

Диагностика болезни Виллебранда (2) Для постановки диагноза необходимо выполнение всего спектра исследований ИсследованиЯ выполняется только в Москве и Санкт-Петербурге, частично – в Барнауле и Кирове Пересылка материалов по почте невозможна

Диагностика других редких заболеваний Резистентная форма гемофилии – в центрах, из них половина – Москва и Санкт- Петербург Хронический миелолейкоз – 13 лабораторий, организованных компанией Новартис Мониторинг применения цитостатиков после трансплантации – центров (оборудование в основном в лизинге), мониторинг необходим до 12 раз в год, нехватка реактивов, грядет смена оборудования и прекращение выпуска реактивов Болезнь Гоше – полный спектр исследований в 2-х центрах За прошедший год никаких изменений в ситуации с диагностикой редких заболеваний не произошло

Взаимодействие с обществами пациентов и обществ пациентов между собой с участием Ю.Жулева и А.Тонояна

Деятельность организаций пациентов В состав Формулярного комитета РАМН введен Ю.А.Жулев (общество больных гемофилией), ему поручено взаимодействие с организациями пациентов Всего организаций пациентов – много, но эффективно действуют около 12 (гемофилия, рассеянный склероз, онкогематология, онкология, муковисцидоз, эпилепсия, болезнь Гоше, гипофизарный нанизм, сахарный диабет, ревматоидный артрит): сбор и анализ сообщений пациентов, взаимодействие с органами исполнительной и законодательной власти, проведение школ и конференций, издание литературы (брошюры, газеты, журналы) Обсуждается создание ассоциации организаций пациентов – мнения разделились В октябре 2008 года – впервые в российской практике организации написали совместное письмо в Минздрав Усиливается лоббистская роль организаций пациентов

Общая информация о некоторых организациях пациентов (анкетирование) Название Организационно-правовая форма Наличие юридического статуса Сайт Категории граждан, в составе руководящего органа «Всероссийское общество гемофилии» Общероссийская общественная организация инвалидов Да Пациенты и члены их семей «Движение против Рака» Межрегиональное общественно движение На стадии регистрации Пациенты, близкие пациентов, врачи, волонтеры «Помощь больным муковисцидозом» Межрегиональная общественная организация Да Пациенты и их законные представители «Эверест» (нанизм) Неправительственная общественная организация ДаВ разработке Пациенты, врачи, волонтеры «Содействие инвалидам с детства, страдающим болезней Гоше» Межрегиональное общественно движение Да Пациенты и члены их семей «Надежда» (ревматоидный артирт) Общероссийская общественная организация инвалидов Да «Право на жизнь» (трансплантация) Межрегиональное общественно движение Да Пациенты и члены их семей

Информация об офисе и штате организации Название Количество работников в центральном офисе Наличие компьютера и доступа в Интернет Количество отделений в субъектах РФ Количество членов организации «Всероссийское общество гемофилии» 5Да «Движение против Рака»6Да369 «Помощь больным муковисцидозом» Нет Личный компьютер и доступ в Интернет «Эверест»3ДаНетНет данных «Содействие инвалидам с детства, страдающим болезней Гоше» 2ДаНет240 «Надежда»8Да50Нет данных «Право на жизнь»Нет Личный компьютер и доступ в Интернет 7400

Информация об осуществляемых программах и мероприятиях Название Интернет- рассылка Почтовая рассылка Печатное издание Мониторинг ситуации с лек. обеспечением Сбор жалоб из регионов Работа с органами власти Школы для пациентов «Всероссийское общество гемофилии» Да НетДа «Движение против Рака» Да «Помощь больным муковисцидозом» Да «Эверест» Да НетДа Нет «Содействие инвалидам с детства, страдающим болезней Гоше» Да НетДа «Надежда» Да Нет Да «Право на жизнь» Нет Да

Организации пациентов очень разные Среди них есть откровенно лоббирующие интересы одной компании Есть ажиатированные, но мало профессиональные организации Многие не умеют «добывать» деньги на собственное существование Кто-то занимается и работой и общественной работой, успевая везде плохо Однако организации больных становятся реальной силой – необходимо учитывать их интересы (вообще интересы больных)

Активность общественных организаций пациентов в 2009 году В 2009 году отмечен значительный спад активности обществ пациентов – нет отчетов о мониторинге ситуации с лекарственным обеспечением Пациенты отказываются в исследовательских проектов из-за конфликтов между медицинскими «школами» (общество больных муковисцидозом) Написано уже несколько совместных писем организаций пациентов Вслед за появлением всероссийской ассоциации больных – выскочки, «реальные» организации спешно вернулись к обсуждению идеи объединения

Изучение эпидемиологии редких заболеваний и качества жизни больных Коагулопатии (гемофилия и болезнь Виллебранда) Ингибиторная форма гемофилии Рассеянный склероз

Все большее значение в медицине приобретает изучение качества жизни, связанного со здоровьем (HRQoL) Гуманистический подход – не только сколько, но и как живет больной Точка зрения пациента (использование опросников и визуально-аналоговых шкал) Возможность расчета показателя QALY – сравнение полезности, приемлемости методов

Исследования качества жизни Наследственные коагулопатии ( – ) Рассеянный склероз ( – ) Готовящиеся исследования: болезнь Гоше, муковисцидоз, множественная миелома, неходжкинские лимфомы – под вопросом? Проведено повторное анкетирование 1700 больных гемофилией в России Проведен опрос 21 больного болезнью Гоше в Челябинске Запущено анкетирование больных гемофилией на Украине и в Казахстане Цель и задачи исследований Получить информация от пациентов о тяжести заболеваний, диагностике и лечении Получить информацию о качестве жизни больных Получить данные для расчета стоимости года сохраненной качественной жизни (QALY) Наладить постоянный информационный контакт с больными

Анкета Состоит из трех частей: Медицинской (диагноз, степень тяжести, осложнения, используемые лекарства, эффективность лечения, потребление ресурсов системы здравоохранения), Паспортной и социальной информации (образование, социальный статус, пропуски работы), качества жизни Для определения качества жизни использует международный опросник EuroQol-5D

Базовая часть EuroQol-5D 5 компонентов: Передвижение в пространстве Самообслуживание Повседневная активность Боль и дискомфорт Тревога и депрессия 3 степени нарушений КЖ по каждому компоненту Нет нарушений (1) Есть некоторые нарушения (2) Есть выраженные нарушения (3)

Опросник EuroQol-5D визуально- аналоговая шкала - ВАШ

Схема исследования по рассеянному склерозу (июль-август 2008 г.) Почтовая рассылка 3225 анкет Возращено незаполненных 134 анкет Возращено заполненных 1177 анкет 1177 Всего проанализировано 1177 анкеты Проанализированы данные по качеству жизни 1177 больных (старше 12 лет, все больные )

Демографические данные (n = 1177) ПоказательЗначение (%) Возрастные границы (лет)от 14 до 71 Средний возраст (лет)40,7 Взрослые Подростки Неуточненный возраст 1174 человек (99,7%) 3 человека 0,3%) 116 человека (10,3%) 5 (0,4%) Учатся, чел.51 больных (4,3%) Работают, чел.322 больных (27,4%) Не учатся и не работают, чел. 756 больных (64,2%), в т.ч. 110 (9,3%) больных пенсионного возраста

Демографические данные: образование (n = 1177, кол-во больных)

Давность постановки диагноза рассеянного склероза (n = 1177) Дата установки диагноза Количество больных абс.% Около года 20,2 Около 2-х лет 292,5 2-3 года 1079,1 3-5 лет 24620,9 более 5 лет 76665,1 затруднились ответить 90,7 нет данных 181,5

Симптомы заболевания (n = 1177) Симптом Количество больных абс.% Шаткость и неуверенность при ходьбе 97983,2 Нарушения зрения 67557,3 Слабость в руках и ногах 95481,1 Снижение чувствительности в руках или на ногах 62553,1 Нарушения мочеиспускания 77866,1 Другие симптомы 42936,4 Нет данных 181,5

Количество обострений заболевания за последний год (n = 1177) Число обострений за год Количество больных абс.% , , , , ,6 Более 4-х раз* 887,5 Затруднились ответить 25621,8 Нет данных 443,7

Динамика количества обострений за прошедший год по сравнению с двумя годами ранее (n = 1177) Динамика Количество больных абс.% Увеличилось 27323,2 Уменьшилось Осталось прежним 36230,8 Затруднились ответить 19116,2 Нет данных 685,8

Частота вызовов скорой помощи за последний месяц (n = 1177) Частота вызовов скорой помощи Количество больных абс.% , , , ,9 Более 3 раз* 50,4 Затрудняюсь ответить 10,1 Нет данных 79067,1

Частота госпитализаций за последний месяц (n = 1177) Частота госпитализаций Количество больных, абс.% , , ,3 Более 3 раз* 10,1 Затрудняюсь ответить 40,4 Нет данных 73262,2

Паспорт качества жизни больного с рассеянным склерозом (n = 1177) (% больных с умеренными или тяжелыми проблемами)

Паспорт качества жизни больного с коагулопатией (% больных с умеренными или тяжелыми проблемами)

Паспорт качества жизни больных ингибиторной формой гемофилии (на ИИТ- терапии и без ИИТ-терапии)

Мониторинг эффективности программ лекарственного обеспечения

Возможно самый главный итог: программа финансирования лекарств для редких болезней впервые наметило движение от лечения «категорий населения», «популяции», «народа» к проблемам конкретного больного…

Обеспеченность лекарствами = доступность медицинской помощи??? Имеет место АДЕКВАТНОЕ финансирование отдельных элементов медицинской помощи: «Программа 7 нозологий»: Оплачиваются лекарства, но не диагностика (катастрофическая ситуация с выявлением заболеваний, мониторингом эффективности лекарств), Отсутствие обучения первичного звена, специалистов, пациентов, Плохая логистика дистрибьюции лекарств, Оплачиваются не все лекарства и не всем

Редкие болезни в России начали лечить?... Некоторые общие итоги С 2008 года стало доступнее лечение больных гемофилией, муковисцидозом, гипофизарным нанизмом, болезнью Гоше, миелолейкозом, лимфопролиферативными заболеваниями, рассеянным склерозом, а также после трансплантации органов и (или) тканей Заложен около 2 миллиардов ЕВРО на гг. Логистика дистрибьюции остается прежней (уполномоченные аптеки, иногда 2-3 на субъект федерации) Проблемы включения в программу новых пациентов Нарушения графика поставок лекарств «Затоваривание» на складах по нескольким препаратам Оплачивается только часть препаратов, остальные – по другим программам или за счет пациентов В «программу» не включаются новые болезни: мукополисахаридоз, болезнь Фабри, некоторые онкогематологические заболевания

Потребление фактора свертывания в России, МЕ на душу населения Потребление фактора свертывания VIII в России, МЕ на душу населения RUSSIAN HEMOPHILIA SOCIETY National member organization of the World Federation of Hemophilia Потребление факторов свертывания выросло с 1996 года в 59 раз, с 2004 года – в 14 раз

Что делается по гемофилии? Потребление факторов свертывания выросло с 1994 г. по 2008 г. в 59 раз, только с 2004 г. по 2008 г. – в 14 раз, только за 2008 г. – в 2 раза! Есть стандарт медицинской помощи и протоколы ведения больных с гемофилией и болезнью Виллебранда Несколько ежегодных конференций и школ для врачей и больных Отделения Всероссийского общества гемофилии работают в 61 субъекте РФ Выпускается специализированный журнал для больных и их родителей

Результаты исследования МОООФИ и Всероссийского общества гемофилии ( – на старте программы по 7 заболеваниям) Доля больных на профилактическом лечении при отсутствии кровотечений – 3,2%!!! Доля больных, перенесших кровотечения за последний месяц – 66,8%!!! Среднее число кровотечений за последний месяц (медиана) – 5!!! 58,4 против 71,5 При этом больные на неэффективном лечении при наличии кровотечений имеют показатель качества жизни 58,4 против 71,5 в группе профилактического лечения и отсутствия кровотечений (р < 0,05) Ситуация с гемофилией – лучшая среди всех заболеваний, в остальном – ситуация неизвестна

Индикаторы качества в программе лек.обеспечения больных гемофилией Доля пациентов, получающих профилактическое лечение (более 8 введений фактора в месяц) при отсутствии кровотечений за последний месяц – эффективность профилактики, эктенсивный индикатор Доля пациентов, имевших кровотечение за последний месяц – эффективность профилактики, интенсивный индикатор Доля пациентов, выявленных после 2005 года, инфицированных вирусом гепатита, ВИЧ – введение крипреципитата и свежезамороженной плазмы, интенсивный показатель Доля пациентов, выявленных после 2005 года, имеющих поражения «свежие» суставов – эффективность программ профилактики, интенсивный показатель Качество жизни больных – совокупная характеристика: динамика интенсивного индикатора Число дней за последние три месяца, потраченные на получение лекарств (выписка рецепта, визит в аптеку) – организация помощи, интенсивный показатель

Майсепт vs. Селлсепт Селлсепт – (оригинальный препарат Микофенолата мофетил ) Майсепт – (индийский дженерик) На 2 полугодие 2008 года был закуплен в основном Майсепт Во многих регионах пациенты оказались принимать препарат, он лежит на складах Компания РОШ по гуманитарной помощи завезла Селлсепт для раздачи пациентам На следующие торги Майсепт не был выставлен Исходы у тех больных, которые все- таки получили Майсепт не были оценены

Велкейд vs. Миланфор Велкейд (оригинальный бортезомиб) – производство Янссен-Силаг Миланфор (первый генерический бортезомиб) – производство Фарм-синтез Цена вопроса – около 6 млрд. рублей по «программе 7 нозологий» в год Позиция компании Фарм-синтез: хотим сразу все Позиция пациентов: на всех брать не будем Административный беспредел: заявка компании на участие в конкурсе отклонена, делаются попытки приостановить регистрацию ФАС постановила отменить решение конкурсной комиссии

Рецепт для компаний Для каждого нового дорогостоящего дженерика или терапевтического аналога для лечения жизнеугрожающих заболеваний – исследование терапевтической эквивалентности Дизайн – регистр больных Независимые исследователи и наблюдательный совет Вовлечение в исследования организаций пациентов Главное условие – максимальная открытость и прозрачность На подходе с десяток отечественных препаратов для лечения дорогостоящих редких заболеваний

Работа по разработке нормативных документов Работа по подготовке Федерального закона «О редких заболеваниях» Работа по подготовке Федеральной целевой программы по редким заболеваниям Подготовка депутатских запросов в Минздравсоцразвития по развитию тематики редких заболеваний в регионах