Материалы для Комиссии по модернизации и технологическому развитию экономики России Москва, май 2011 г.

О компании Площадка для строительства завода по производству моноклональных антител (GMP сертификация) 2/12

ГЕНЕРИУМ – совместный проект российских фармацевтических компаний ЗАО «Генериум», ОАО «Фармстандарт» и ООО «МБЦ «Генериум» по созданию научно- исследовательского центра и современного биотехнологического производственного предприятия генно-инженерных препаратов с полным технологическим циклом: от культивирования продуцентов до готовой лекарственной формы. Группа компаний с апреля 2011 г. начала ведение переговоров с Фондом «Сколково» о совместной реализации двух инновационных проектов. Цель проекта ГЕНЕРИУМ: обеспечение здравоохранения РФ современными генно- инженерными лекарственными препаратами отечественного производства для диагностики и лечения тяжёлых и социально значимых заболеваний: гемофилия; туберкулёз; рассеянный склероз; онкологические заболевания; дефицит гормона роста; инфаркт миокарда; и другие заболевания. О компании 3/12

ЗАО Генериум: достижения, перспективы 4/12 Препараты, выпущенные на рынок Растан Первый отечественный препарат, который стал закупаться в рамках программы «7 нозологий» Диаксинтест Первый оригинальный отечественный препарат для диагностики туберкулезной инфекции Препараты, находящиеся в разработке компании Заместительная терапия при редких генетических заболеваниях Альдуразим (Мукополисахаридоз I типа), Элапраза (Мукополисахаридоз II типа) Церезим (болезнь Гоше), Профилактика больничных заболеваний Синагис - моноклональное антитело против респираторного синцитиального вируса (РСВ)

Растан 5/12 Первый отечественный препарат, который стал закупаться в рамках программы «7 нозологий» Потребность РФ 2010, 2011 годов в гормоне роста впервые была полностью удовлетворена за счет отечественного препарата РАСТАН® В 2010 году завершено создание новой лекарственной формы препарата РАСТАН® раствора для подкожного введения Полностью готов к применению Введение с использованием современной инъекционной системы Высокая точность дозирования

Диаскинтест 6/12 Диаскинтест Диаскинтест – раствор для внутрикожного введения Высокая чувствительность (98-100%) Высокая специфичность (90-100%) Не дает положительной реакции после вакцинации БЦЖ Минимальное число неспецифических аллергических реакций Минимальное число гипераллергических реакций Туберкулиновый тест широко используется в течение десятилетий для массового теста туберкулеза В России ежегодно проводится у 20 млн. детей и подростков. В результате: 10% направляются на консультацию к фтизиатру 6,6% после дополнительного обследования не ставятся на учет в противотуберкулезных учреждениях, 3,4% состоят на учете в противотуберкулезных учреждениях Только в 1 из случаев диагностируется активный туберкулез Расходы, связанные со скринингом, дополнительным обследованием и диспансерным наблюдением составляют свыше 2 миллиардов рублей Низкая специфичность (положительная реакция в случае нетуберкулезных инфекций, вакцинации БЦЖ) Низкая чувствительность (не дискриминирует латентную от активной формы туберкулеза)

Диаскинтест : постмаркетинговые исследования 7/ пациентов Дети старше 7 лет и подростки Положительная реакция Манту 516 пациентов ( 41,7% ) Положительная и сомнительная реакция на Диаскинтест 73 пациента( 6% ) Ни одного случая туберкулеза не выявлено Выявлено 7 пациентов с туберкулезной инфекцией (0,56% от общего числа пациентов) Выявлено 7 пациентов с туберкулезной инфекцией (0,56% от общего числа пациентов) Сомнительная реакция 46 ( 3,7% ) Положительная реакция 27 ( 2,3% ) Сравнение эффективности препарата Диаскинтест и пробы Манту с туберкулином для диагностики туберкулезной инфекции 2. Спустя три месяца с момента окончания первого исследования реакции Манту, та же группа пациентов участвовала в исследовании эффективности препарата Диаскинтест 1. Первоначально эта группа пациентов проходила обычную процедуру диагностики туберкулеза на реакцию Манту

ЗАО Генериум: перспективные разработки 8/12 Редкие наследственные заболевания Альдуразим Альдуразим Основная терапевтическая область: мукополисахаридоз I типа (синдром Гурлера, синдром Гурлер-Шейе, синдром Шейе, средние и тяжелые формы) Частота проявления МПС-I - от 1:20000 до 1: Общий возможный объем потребления - 1,6 миллиарда рублей. Элапраза Элапраза Основная терапевтическая область: синдром Хантера (мукополисахаридоз II типа) Частота проявления МПС-II - 0,02 на человек Терапия элапразой является единственным методом заместительного ферментного лечения пациентов Стоимость лечения составляет около 300 тыс. дол. в год на одного пациента (!) Общий возможный объем потребления - 3 миллиарда рублей. Церезим Церезим Основная терапевтическая область: болезнь Гоше I типа Распространенность заболевания составляет 1 : Включен в «Перечень стратегически значимых лекарственных средств, производство которых должно быть обеспечено на территории Российской Федерации» Общий возможный объем потребления - около 2,6 млрд. рублей.

Наименование ЛС Объем госзакупок в 2010 г., руб. Цена импортных ЛС, руб. за упаковку Предполагаемая цена ЗАО «Генериум», руб. за упаковку Альдуразим150 млн.50 тыс.40 тыс. Элапраза409 млн.40 тыс.35 тыс. Церезим1 млрд.200 тыс.150 тыс. Экономия бюджетных средств на закупках данных ЛС может составить около 330 млн. руб. Импортозамещение ЛС от наследственных заболеваний 9/12 Разработка данных ЛС предполагается в рамках ФЦП «Развитие фармацевтической и медицинской промышленности РФ на период до 2020 г. и дальнейшую перспективу»

ЗАО Генериум: перспективные разработки 10/12 Профилактика больничных заболеваний Анти-РСВ антитело Анти-РСВ антитело Респираторный синцитиальный вирус (РСВ) - наиболее частый возбудитель вирусных инфекций нижних дыхательных путей у детей первых двух лет жизни. 50 до 75% От 50 до 75% детей инфицируются на первом году жизни, 100% к двулетнему возрасту хотя бы раз перенесли инфекцию. Смертность от инфекции составляет около 1 %, у детей с патологиями сердца и легких - 3.5%. Потенциально показан недоношенным детям с бронхолегочной дисплазией, и детям с гемодинамически значимыми врожденными пороками сердца в первые 2 года жизни, а также недоношенным детям. Применение антитела позволяет на 55% снизить частоту госпитализаций недоношенных детей в возрасте до 6 месяцев. Является единственным способом иммунопрофилактики, одобренным FDA в США в 1998, и EMEA в ЕС в Количество пациентов в РФ оценивается в человек в год г в год Потребность в препарате – г в год 50 г Закупки в РФ в 2010 г – 50 г

ЗАО Генериум: перспективные разработки Анти-РСВ Альдуразим Элапраза Церезим Разработка Организация производства Клинические испытания Доклинические исследования Разработка Организация производства Клинические испытания Доклинические исследования 11/12