Это не конфиденциальная презентация содержит отчетность о деловых перспективах BioMarin, в том числе потенциальные будущие продукты в различных областях.

Презентация:



Advertisements
Похожие презентации
Научное письмо Письменное представление научной работы - структура и содержание, основные принципы Дубикайтис Т.А., к. м. н. Центр по оценке технологий.
Advertisements

Jon Tinsley PhD Заявления прогностического характера Этот документ содержит заявления прогностического характера. Эти заявления.
Европейская академия пациентов в поддержку терапевтических инноваций Применение слепого метода в клинических исследованиях.
ГУ- Медицинский радиологический научный центр РАМН Директор академик РАМН А.Ф. ЦЫБ ЦЕЛЕСОООБРАЗНОСТЬ И ЭФФЕКТИВНОСТЬ КЛИНИЧЕСКИХ ИССЛЕДОВАНИЙ профессор.
Выполнила: студентка 609 «Б»гр. Алексеева Ю.В.. Обсервационное (наблюдательное) - КИ, в котором данные собирают путем наблюдения. Неинтервенционное исследование.
Научные исследования: состояние проблемы в Казахстане и перспективы проф. Айнабекова Б.А. (Казахстан) Астана, 2007.
1 Качественная практика формирования регистров пациентов Комарова В.П. Оценка медицинских технологий 9 апреля 2009 г.
Генетическая инженерия (генная инженерия) совокупность приёмов, методов и технологий получения рекомбинантных РНК и ДНК, выделения генов из организма.
Последние тенденции в регулировании проведения КИ. Оценка объема КИ и затрат, необходимых для регистрации нового препарата Директор департамента доклинических.
erver?pagename=Connect_conference_pres entations_13.
Роль пациентов в научных исследованиях
Сравнительные преимущества и недостатки различных организационно-правовых форм предпринимательской деятельности Факторы, влияющие на выбор организационной.
ДОКАЗАТЕЛЬНАЯ МЕДИЦИНА: КРАТКОЕ ВВЕДЕНИЕ ПРИНЯЛА: ДИХАНБАЕВА.Г.А ВЫПОЛНИЛ:ТУРАЛИЕВ АЙБЕК ГРУППА-512 ОМ.
КАФЕДРА КЛИНИЧЕСКОЙ ФАРМАКОЛОГИИ БГМУ КЛИНИКО- ФАРМАКОЛОГИЧЕСКИЕ ОСНОВЫ ЭФФЕКТИВНОСТИ И БЕЗОПАСНОСТИ ОТЕЧЕСТВЕННЫХ И ЗАРУБЕЖНЫХ ЛЕКАРСТВЕННЫХ СРЕДСТВ А.В.Хапалюк.
О Б Щ И Е В О П Р О С Ы К Л И Н И Ч Е С К О Й Ф А Р М А К О Л О Г И И Занятие 1.
Ефимцева Т.К. 1 GCP. Законодательные и нормативные требования к проведению клинических испытаний лекарственных средств Фазы и дизайны клинических испытаний.
Лекция 5. Особенности сертификации фармацевтической продукции Понятие фармацевтический продукт Отличие ЛС от другой продукции Качество ЛС, его критерии.
ПУТИ И МЕХАНИЗМЫ ОБЕСПЕЧЕНИЯ ДОСТУПНОСТИ И КАЧЕСТВА ЛЕКАРСТВЕННОЙ ПОМОЩИ, ОКАЗЫВАЕМОЙ НАСЕЛЕНИЮ РОССИЙСКОЙ ФЕДЕРАЦИИ Ягудина Роза Исмаиловна доктор фармацевтических.
Николаева Валентина Валентиновна Директор департамента доклинических и клинических исследований Государственного экспертного центра МЗ Украины Современные.
Роль пациента в научных исследованиях
Транксрипт:

Это не конфиденциальная презентация содержит отчетность о деловых перспективах BioMarin, в том числе потенциальные будущие продукты в различных областях исследований и разработки. Результаты могут отличаться в зависимости от развития программ продукции BioMarin, действий регулирующих органов, наличия капитала, фармацевтического рынка и развития конкурентов, и те, факторы подробно описаны в документах BioMarin по ценным бумагам и биржам.

Двойное слепое плацебо контролируемое исследование возможно и информативно

Золотой стандарт доказательства эффекта лечения Синхронизация популяции с двойным слепым дизайном при ограничении смещения Рандомизация естественно уравновешивает особенности и известные, и неизвестные.

Помогает понять лечебное воздействие на клинический исход. Помогает определить и интерпретировать потенциальные биомаркеры

УМЕНЬШЕНИЕ КФКМРТ. ФРАКЦИЯ ЖИРОВОЙ ТКАНИ

ИЗМЕНЕНИЯ ЗА 36 МЕСЯЦЕВРИСК ПОТЕРИ СПОСОБНОСТИ ХОДИТЬ

Первый пациент - июль 2012 Последний пациент - июль стран; 16 центров 269 мальчиков

Drisapersen BMN044 BMN053 BMN045

Исследования планируется начать у неходячих пациентов В возрасте до 5 лет Внутривенный путь введения

Соединенные Штаты, Прошение о регистрации нового препарата (NDA) Представление в начале октября 2014 Представление NDA завершено в апреле 2015 года Прием NDA в конце июня 2015 года Раннее решение об утверждении потенциально к концу года. Европа: Заявка на утверждение на рынке(МАА) МАА представлен в июне 2015 года

Цель- редкие мутации, первоначально в регионе от 10 до 40 экзонов Доказательство правильности концепции получены в нескольких культурах мышечных клеток пациента Первоначально применим у 5% - 20% пациентов с МДД

Значительный прогресс произошел за последние 5 лет. Drisapersen представлен на регулятивную проверку в США и Европе. Испытания продолжаются. Новые исследования у потерявших способность ходить, до 5 и при внутривенном введении. Клинические исследования продолжается для BMN 44,45 и 53 Подход множественного пропуска для редких мутаций